카이노스메드, 다계통위축증 국내 2상 환자 선별 시작

카이노스메드는 희귀 질환인 다계통위축증(MSA) 임상 2상이 국내 환자 선별(스크리닝)을 시작으로 본격 진행된다고 28일 밝혔다.

임상은 분당차병원에서 이종식 교수의 주도로 진행된다. 지난해 아산병원에서 시행할 계획이었으나, 책임연구자 이전 등의 문제로 연기됐다가 식품의약품안전처 및 병원에서의 승인을 마치고 차병원에서 실시하게 됐다고 했다.

이번 2상은 카이노스메드에서 개발 중인 'KM-819'의 다계통위축증에 대한 진전 정지 혹은 억제하는 효능을 검증하는 것이 목적이다. 임상은 78명의 환자를 대상으로 KM-819 400mg을 투여한다. 첫 9개월은 위약 대조로 진행해 투여 후 유효성 평가를 하게 된다. 이후 9개월은 공개 투여 방식으로 참여 환자 모두에게 약물을 투여해 장기간의 치료 효과를 평가한다.

다계통위축증은 초기 단계에서는 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 병의 진행속도는 더 빠르다고 했다. 10만명 중 3~4명에게 발생하며, 발병 후 생존기간이 6~10년이다. 뇌세포의 사멸로 운동 기능을 상실하게 되는 질병이다. 발병의 원인은 확인되지 않았으며, 치료제 역시 없는 상황이다.

KM-819는 파킨슨병 치료제로도 미국에서 임상 2상을 진행 중이다. 파트1a 결과, 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인했다. 파트1b 진입을 앞두고 있다.

KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1이라는 단백질을 표적한다. FAF1의 기능을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식 활성을 높여 알파시누클레인의 응집을 저해한다.

이재문 카이노스메드 사장은 "미국에서 진행된 동물모델 실험에서 알파시누클레인 축적 감소, 생존률 개선 등의 효과를 보였고 부작용도 나타나지 않았다"며 "이번 임상도 성공적으로 진행될 수 있을 것"이라고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com